su-hijo-tiene-enanismo-y-pide-que-se-autorice-el-primer-tratamiento-que-puede-cambiar-su-condicionSociedad 

Su hijo tiene enanismo y pide que se autorice el primer tratamiento que puede cambiar su condición

El 19 de noviembre del año pasado, la FDA, la agencia sanitaria de Estados Unidos, aprobó el medicamento Voxzogo para tratar a mayores de cinco años con acondroplasia, un trastorno genético óseo que se corresponde con el tipo más común de enanismo. De acuerdo con el laboratorio que lo desarrolló, es el primer tratamiento respaldado para mejorar el crecimiento en estos casos.

Pablo Cordenos es el papá de Agustín, un nene de tres años. Armó una campaña en el sitio Change.com para pedirle al Estado argentino que apruebe este medicamento en el país. En el texto de su campaña, Pablo explicó: “La acondroplasia es la segunda causa más común de estatura baja desproporcionada. Las personas con esta condición se enfrentan a muchos problemas, tanto sociales como de salud”. 

Allí cuenta que “actualmente existe un tratamiento para las personas con esta condición, el cual ha obtenido muy buenos resultados, ya que mejora notablemente su calidad de vida. No es solo una cuestión altura, sino que mejora la salud, y reduce riesgos de problemas que son comunes en personas con dicha condición. Como padres, queremos darle a nuestro hijo la posibilidad de mejorar su calidad de vida, pero nos encontramos frenados porque el tratamiento no está en nuestro país, pero sí se encuentra aprobado en la Unión Europea”.

Agustín Cordenos tiene tres años y sufre acondroplasia. Su papá armó una campaña para que se autorice un medicamento que puede tratarlo

Pablo pide que “el Estado argentino ayude a reglamentar el uso del tratamiento con Voxzogo. El Estado debe reconocer la necesidad urgente de tratar a los niños con una enfermedad progresiva, proporcionando la opción de obtener el tratamiento, que impacta en el crecimiento óseo en la proporcionalidad, la calidad de vida y la independencia funcional”.

A partir de su campaña en Change, otras familias con chicos con acondroplasia se sumaron grabando videos para pedir por la autorización del fármaco.

En charla con Clarín, Cordenos explicó que “este medicamento trabaja sobre los huesos que se ven afectados por el gen que causa enanismo, que son los huesos largos, la cara y de la zona dental”.

Desarrollada por la farmacéutica estadounidense BioMarin, la droga en cuestión es el vosoritide (Voxzogo es su nombre comercial). Está indicada para aquellas personas que cuentan con epífisis abiertas, es decir, que aún tienen el potencial de crecer. Se aplica una inyección por día hasta que la persona pare de crecer. Esto depende de cada chico y se da cuando se cierran las placas de crecimiento, comúnmente entre los 14 y 18 años.

Cordenos contó que la acondroplasia genera un montón de problemas de salud: “Mi hijo fue sometido a una operación de médula cuando tenía diez meses. Y era blanco o negro. O salía bien o mal. Estas son las consecuencias de sufrir esta trastorno”.

Agregó que las personas con enanismo pueden sufrir estenosis en toda la columna vertebral, un estrechamiento de canal que genera presión en la médula espinal y dolor o entumecimiento en las piernas. Pero también son más propensos a sufrir problemas respiratorios, hidrocefalias y dolores de hueso. 

Rubén Rojas, representante de Talla Baja de la Asociación Argentina de Pacientes (ALAPA), cuenta otras las consecuencias de sufrir esta enfermedad: “Trae dolores musculares, de los huesos y otros problemas como la burla social: Muchas cargadas en la calle, falta de inclusión y también falta de empleo”.

El papá de Agustín pide que se autorice en Argentina el Voxzogo.

Con respeto al medicamento aprobado en Estados Unidos, Rojas aseguró que “si bien se pueden lograr algunos centímetros más de crecimiento, que no es mucho, lo principal es que evita los dolores que genera la enfermedad“. Además limita el aumento de peso, que puede ser muy perjudicial para las personas con talla baja ya que esto afecta a sus extremidades.

Resultados y costos

Florencia Pabletich, especialista en genética médica, enumeró todos los beneficios de esta nueva terapia en personas que sufren de acondroplasia. “Actúa como un regulador positivo del crecimiento óseo endocondrial, ya que promueve el crecimiento y la diferenciación de los condorcitos”.

Remarca que Voxzogo es “hasta ahora es el único tratamiento farmacológico para esta condición” y que en los estudios clínicos publicados por el laboratorio se ven los resultados: “Luego de 52 semanas de tratamiento se vio un aumento en la velocidad de crecimiento anualizada de 1,52 centímetro por año. Esto es muy beneficioso para cualquier chico que tenga esta enfermedad”.

Andrea Fraschina, referente de Asociación Civil Acondroplasia Argentina (ACONAR), señaló que desde la entidad están buscando que accedan a este medicamento la mayor cantidad de chicos que tengan acontroplasia.

“No está aprobado aún en Argentina porque no se ha pedido. Pero por medio del Régimen de Acceso de Excepción a Medicamentos No Registrados se puede pedir el ingreso de este medicamento, la ANMAT lo ha estado probando en varios casos. El problema ahora no es sólo el ingreso sino quién va a costearlo“, advierte.

Esta es una traba importante para el uso de esta droga. Según contaron desde estas asociaciones, el vosoritide podría llegar a salir entre unos 20.000 y 30.000 dólares mensuales. Hay que tomar en cuenta que se aplica una vez al día por muchos años, con lo cual el costo total de tratamiento sería muy elevado, entre los más más caros del mundo. “Este es el principal problema, la cobertura. Por eso pedimos que el Estado promulgue una ley que permita que los chicos con esta condición accedan a este tratamiento”, cerró Cordenos.

AS

TEMAS QUE APARECEN EN ESTA NOTA

Noticias Relacionadas